Новини Міжнародного тижня обізнаності про бульозний епідермоліз
DOI:
https://doi.org/10.30978/UJDVK2019-4-102Ключові слова:
бульозний епідермоліз, патогенетичне лікування, нановолокнисті перев’язкиАнотація
Мета роботи — представити короткий фаховий інформаційний огляд, присвячений новітнім міжнародним розробкам у галузі терапії хворих на бульозний епідермоліз (БЕ).
Матеріали та методи. На науково-практичних конференціях, які відбулись під час Міжнародного тижня обізнаності про БЕ, було отримано та проаналізовано новітню фахову інформацію (переважно з веб-сайтів) щодо розробок у США, Великобританії та Ізраїлі новітніх удосконалених методів терапії та наномедичного впливу на шкіру хворих.
Результати та обговорення. Проаналізовано інформацію про новітні міжнародні розробки у сфері лікування хворих на БЕ.
Дистрофічна форма БЕ характеризується численними мутаціями у гені COL7A1, який кодує колаген VII типу, що призводить до структурної та функціональної недостатності якірних фібрил і відповідно до розщеплення шкіри на суббазальному рівні. З огляду на це компанія Krystal Biotech розробила препарат KB 103 (bercolagene telserpavec), який є запатентованим кандидатом для проведення місцевої генної терапії: доставки функціонального гена COL7A1 безпосередньо в клітини шкіри з використанням модифікованого і безпечного вірусу простого герпесу.
Ще однією новинкою стала інноваційна розробка Phoenix Tissue Repair для дослідницької терапії БЕ, відома як PTR‑01 (системний рекомбінантний колаген типу VII (rC 7) для лікування хворих із рецесивним дистрофічним БЕ). rC 7 є потенційно модифікованим лікарським засобом для внутрішньовенного введення. Механізм його дії полягає в заміні дефектного колагену типу VII здоровим колагеном у тих місцях, де він украй необхідний.
Дослідники з Королівського коледжу Лондона створили специфічну перев’язувальну рукавичку, розроблену для задоволення конкретних потреб під час перев’язок та утримання розділеними пальців пацієнтів з рецесивним дистрофічним БЕ з метою профілактики псевдосиндактилій. За даними тематичного аналізу було виявлено вісім основних потреб користувачів: поглинання, прихильність, комфорт, пристосованість, простота нанесення та видалення, дихання, захист та гігієна рук. Ці потреби були враховані в дизайні таких рукавичок і на їхній основі дослідники створили два початкових прототипи.
Цікавим та потенційно привабливим для хворих з БЕ є Spin Care, розроблений в Ізраїлі електропрядильний пристрій для швидкої та безболісної зовнішньої обробки опіків і ранових поверхонь.
Висновки. Отримана інформація свідчить як про вже досягнуті багатообіцяючі результати патогенетичного лікування хворих на БЕ з використанням новітніх препаратів (КВ‑103, ЕВ‑101, rC 7), так і про поліпшення місцевого втручання з допомогою нановолокнистих перев’язок.
Посилання
Carvalho J. Researchers Create Dressing Glove for EB. Based on Patients’ Feedback. [Electronic resourse]. https://epidermolysisbullosanews.com/2019/01/14/researchers-create-new-dressing-glove-eb-based-patients-feedback/ (viewed on January 14, 2019).
Haik J, Kornhaber R, Blal B, Harats M. The feasibility of a handheld electrospinning device for the application of nanofibrous wound dressings. Adv Wound Care (New Rochelle). 2017;6(5):166-174. doi: 10.1089/wound.2016.0722.
Eichstadt S, Barriga M, Ponakala A, et al. Phase 1/2a clinical trial of gene-corrected autologous cell therapy for recessive dystrophic epidermolysis bullosa. JCI Insight. 2019;4(19):130554. doi: 10.1172/jci.insight. 130554.
Graham T, Sooriah S, Giampieri S, et al. Iterative codesign and testing of a novel dressing glove for epidermolysis bullosa. J Mound Care. 2019;28(1):5-14. doi: 10.12968/jowc.2019.28.1.5.
Inacio P. Investigational Gene Therapy KB103 Receives Priority Designation in Europe for Dystrophic Epidermolysis Bullosa [Electronic resourse]. https://epidermolysisbullosanews.com/2019/04/08/investigational-gene-therapy-kb103-receives-priority-designation-in-europe-for-dystrophic-epidermolysis-bullosa / (viewed on April 8, 2019).
Pena A. EB‑101 Cell Therapy Safely Heals Wounds in Adults with RDEB, Early Trial Results Show [Electronic resourse]. https://epidermolysisbullosanews.com/2019/10/30/eb‑101-cell-therapy-safely-heals-wounds-adults-with-rdeb-early-trial-results/(viewed on October 30, 2019).
